Comisión investigadora recibió a familias de niños con atrofia muscular espinal
Dentro de los testimonios se encuentra el de Ángela Sandoval, mamá de Luciana, quien recibió un millonario tratamiento con financiamiento del Estado.
La comisión que investiga el funcionamiento del sistema de protección financiera para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades de alto costo recibió sus primeras audiencias.
Recordar que la instancia (CEI 40) también pretende recabar antecedentes sobre la incorporación de nuevas coberturas al sistema, más conocido como Ley Ricarte Soto.
En este contexto, las y los diputados conocieron la situación de familias con hijos e hijas que padecen atrofia muscular espinal (AME). Esta patología corresponde a un grupo de enfermedades genéticas que daña y mata las neuronas motoras. Particularmente, causa una degeneración y debilidad muscular progresiva.
Para hacer frente a esta grave enfermedad, las y los niños necesitan una detección temprana. Esto para que, ojalá antes de aparecer los primeros síntomas, tengan acceso al tratamiento.
Actualmente, en Chile es posible tratar a las y los pacientes con Spinraza. Este es un medicamento que se debe administrar en dosis cada cuatro meses, de por vida. Sin embargo, varias de las familias que expusieron señalaron la necesidad de que el Estado garantice a través de este sistema la entrega de Zolgensma. Este otro fármaco es de administración única, con muy buen pronóstico, pero cuyo valor supera los $1.900 millones (U$ 2.1 millones), el más caro del mundo.
Tratamiento con atrofia muscular espinal
Esta es la lucha que compartió en la comisión Lunna Martínez, tía de Ignacio, un bebé 1 año 4 meses diagnosticado con AME tipo 1. En su exposición, relató cómo ha sido el complejo camino para lograr que Fonasa compre el medicamento para “Nachito”. “Es sumamente indigno tener que andar pidiendo dinero en las calles, colectas, andar haciendo bingos, para salvarle la vida a tu ser querido”, interpeló.
Lunna señaló, asimismo, que su sobrino debe recibir el medicamento antes de cumplir dos años. Por lo tanto, la demora en la compra del tratamiento pone en riesgo la vida del niño. Por esto, espera que, tras haber sorteado todos los obstáculos, la gestión de la compra del medicamento sea rápida.
En tanto, Ángela Sandoval narró cómo fue la experiencia para que su hija, Luciana Fica, recibiera Zolgensma con financiamiento del Estado. La bebé de ocho meses fue la primera en el país en recibir, por esta vía, el medicamento, en agosto de 2023.
Otros testimonios
Junto a estas familias, también estuvo presente Daniella Peñaloza, mamá de Sofía, una niña de dos años que también padece atrofia muscular espinal. En su testimonio relató que la niña se encuentra en tratamiento con Spinraza, pues no fue posible acceder a otra alternativa. Si bien el medicamento tiene una cobertura estatal, igualmente existe un copago anual superior a $3 millones.
Finalmente, compartió su testimonio César Morales, papá de Lucas, un bebé con AME que, lamentablemente, falleció por complicaciones derivadas de su enfermedad y sin acceso a Zolgensma.
Tras los relatos de las familias afectadas, la comisión acordó solicitar una serie de oficios al Ministerio de Salud. Entre ellos, los que expliquen los criterios con los que se selecciona a las y los pacientes para determinados tratamientos. El objetivo es descartar posibles conflictos de interés entre los laboratorios que comercializan los medicamentos para la AME.